Uma pesquisa recente mostrou que a edição genética CRISPR pode ser a chave para curar a cegueira hereditária. Em um estudo clínico, 14 pacientes com amaurose congênita de Leber receberam uma única injeção do medicamento EDIT-101 diretamente no olho.

Destes, 11 relataram melhorias na visão, destacando o potencial da terapia. O projeto BRILLIANCE, liderado por Eric Pierce do Mass Eye and Ear, focou em mutações no gene CEP290. Entre os participantes, 12 eram adultos e dois, crianças.

A segurança foi o principal foco, e nenhum evento adverso grave foi registrado.

Além disso, os resultados clínicos mostraram avanços significativos em acuidade visual e outras medidas de eficácia visual.

O estudo, publicado na The New England Journal of Medicine, representa um avanço promissor para tratamentos genéticos de condições incuráveis.